Brineura - Cerliponase Alfa

Mitä Brineura - Cerliponase Alfa on ja mihin sitä käytetään?

Brineura on lääke tyypin 2 neuronaalisen ceroid -lipofuscinoosin (CLN2) hoitoon, joka on perinnöllinen sairaus lapsilla ja joka johtaa eteneviin aivovaurioihin.

Koska CLN2 -potilaita on vähän, tautia pidetään harvinaisena, ja Brineura nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 13. maaliskuuta 2013.

Brineura sisältää vaikuttavana aineena cerliponaasi alfaa.

Miten Brineura - Cerliponase Alfaa käytetään?

Brineura infusoidaan suoraan aivoihin. Ennen ensimmäistä infuusiota potilaalle on tehtävä leikkaus istuttaakseen laitteen, joka kulkee kallon ulkopuolelta nesteontelon kautta aivoihin, missä lääke vapautuu.

Infuusion antaa kerran kahdessa viikossa terveydenhuollon ammattilainen, jolla on kokemusta lääkkeiden kuljettamisesta aivoihin. Infuusioreaktioiden riskin pienentämiseksi potilaille voidaan antaa muita lääkkeitä ennen Brineura -hoitoa tai sen aikana tai infuusiota voidaan hidastaa.Hoitoa voidaan jatkaa niin kauan kuin potilaasta on hyötyä.

Brineuraa saa vain reseptillä.Lisätietoja on pakkausselosteessa.

Miten Brineura - Cerliponase Alfa toimii?

CLN2 -potilaista puuttuu entsyymi, joka on välttämätön normaalille aivojen kehitykselle, nimeltään tripeptidyylipeptidaasi 1 (TPP1). Brineuran vaikuttava aine, cerliponaasi alfa, on kopio TPP1: stä ja sitä käytetään puuttuvan entsyymin korvaamiseen.

Lääke infusoidaan suoraan aivoihin ohittaakseen veri-aivoesteen, joka on verenkiertoa erottava aivo ja estää aineiden, kuten lääkkeiden, pääsyn aivokudokseen.

Mitä hyötyä Brineurasta - Cerliponase Alfasta on havaittu tutkimuksissa?

Varhaisissa tutkimuksissa osoitettiin, että Brineura hidastaa taudin etenemistä tavanomaisen luokitusasteikon mukaisesti.

Tutkimuksessa, jossa oli 23 lasta (keski-ikä 4 vuotta), joita hoidettiin Brineuralla lähes vuoden ajan, 20 heistä (87%) ei kokenut 2 pisteen motoristen ja kielitaitojen menetystä, joka oli historiallisesti havaittu potilailla, jotka eivät saaneet hoitoa.

Arvioinnin suorittivat lääkärit, jotka antoivat potilaille erilliset pisteet motorisista ja kielitaidoista (missä 0 on vakavampi ja 3 on normaali). Potilaan lopputulos oli kahden pisteen summa.

Jatkotutkimuksessa Brineuran hyödyt kestivät vielä vuoden; tulokset osoittivat, että tauti voi hidastua useimmilla potilailla. Tämä tutkimus on edelleen kesken.

Mitä riskejä Brineura - Cerliponase Alfaan liittyy?

Brineuran yleisimpiä sivuvaikutuksia (joita voi esiintyä useammalla kuin yhdellä viidestä ihmisestä) ovat kuume, alhainen proteiinipitoisuus CSF: ssä (aivojen ja selkäytimen neste), epänormaali EKG (sydämen toiminnan testi)., Oksentelu , ylähengitystieinfektiot (nenän ja kurkun infektiot) ja yliherkkyysreaktiot (allergiset). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Brineuran ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Brineuraa ei saa käyttää potilaille, joilla on ollut hengenvaarallisia (allergisia) yliherkkyysreaktioita Brineuran kanssa ja joiden oireet uusiutuvat, kun lääke annetaan uudelleen. Sitä ei myöskään saa antaa potilaille, joille on istutettu shuntti ylimääräisen nesteen poistamiseksi aivoista. Lopuksi Brineuraa ei saa antaa potilaille, jos laitteessa on ongelmia, kuten vuoto tai infektio.

Miksi Brineura - Cerliponase Alfa on hyväksytty?

Käytettävissä olevat tiedot osoittavat, että Brineura hidastaa motoristen ja kielitaitojen heikkenemistä potilailla, joilla on CLN2, sairaus, johon ei ole muita hoitoja.

Mitä tulee turvallisuuteen, tiedoista ei esiinny hyväksymättömiä ongelmia. Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi siksi, että Brineuran hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli sen hyväksymistä käytettäväksi EU: ssa.

Brineura hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska täydellisiä tietoja Brineurasta ei ollut mahdollista saada taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.

Mitä tietoja Brineurasta odotetaan vielä?

Koska Brineuralle on myönnetty lupa poikkeuksellisissa olosuhteissa, sitä markkinoiva yritys toimittaa lisätietoja tutkimuksista, jotka koskevat lääkkeen turvallisuutta, mukaan lukien allergisten reaktioiden riski pitkäaikaisessa käytössä, ja sen pitkän aikavälin tehokkuudesta hidastamisen tai lopettamisen yhteydessä motoristen ja kielitaitojen heikkeneminen. Tutkimuksiin osallistuu alle kahden vuoden ikäisiä lapsia, joista ei ole tällä hetkellä tietoja.

Miten voidaan varmistaa Brineura - Cerliponase Alfa -valmisteen turvallinen ja tehokas käyttö?

Brineuraa markkinoiva yritys varmistaa, että kaikki terveydenhuollon ammattilaiset, joiden odotetaan käyttävän lääkettä, saavat opetusmateriaalia siitä, miten sitä käytetään ja miten estetään laitteeseen liittyvät ongelmat, kuten infektio tai tukos.

Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava, jotta Brineuraa voidaan käyttää turvallisesti ja tehokkaasti, on raportoitu myös valmisteyhteenvedossa ja pakkausselosteessa.

Lisätietoja Brineura - Cerliponase Alfa

Katso täydellinen versio Brineuran EPAR -arvioinnista viraston verkkosivustolta: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lisätietoja Brineura -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista.

Yhteenveto harvinaislääkekomitean lausunnosta Brineurasta on saatavilla viraston verkkosivustolla: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.

Tällä sivulla julkaistut tiedot Brineura - Cerliponase Alfasta voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.