Mitä Orphacol - Cholic acid on ja mihin sitä käytetään?
Orphacol on lääke, joka sisältää koolihappoa, sapen sisältämää ainetta, jota käytetään rasvan pilkkomiseen. Orphacol on tarkoitettu aikuisten ja yhden kuukauden ikäisten lasten hoitoon, jotka eivät pysty tuottamaan sappia "geneettisen poikkeavuuden" vuoksi. Sitä käytetään potilailla, joilla ei ole riittävästi kahta spesifistä maksaentsyymiä (3β-hydroksi-Δ5 -C27-steroidioksidoreduktaasi tai 3-okso-Δ4-steroidi-5β-reduktaasi). " Kun nämä primaariset sappihapot ovat riittämättömiä, keho tuottaa epänormaaleja sappihappoja, jotka voivat vahingoittaa maksaa ja johtaa vakavaan maksan vajaatoimintaan. harvinainen ', ja Orphacol nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien lääke) 18. joulukuuta 2002.
Miten Orphacolia käytetään - kloorihappoa?
Lääkettä saa vain reseptillä, ja Orphacol -hoidon saa aloittaa ja seurata maksasairauksiin erikoistunut lääkäri. Orphacol on saatavana kapseleina ja se tulee ottaa suunnilleen samaan aikaan joka päivä aterian yhteydessä. Päivittäinen annos on 5–15 mg painokiloa kohti, ja sitä säädetään jokaiselle potilaalle sappihapon tilan mukaan alkaen vähimmäisvuorokausiannoksesta 50 mg aina 500 mg: n enimmäisannokseen saakka. , niiden sisältö voidaan lisätä pullon maitoon tai hedelmämehuun.Hoito on lopetettava, jos maksan toiminta ei parane kolmen kuukauden kuluessa.
Miten Orphacol - Cholic acid toimii?
Koolihappo on tärkein maksan tuottama sappihappo. Tämä auttaa vähentämään epänormaalien sappihappojen tuotantoa ja edistää sapen normaalia toimintaa ruoansulatusjärjestelmässä lievittäen tilan oireita.
Mitä hyötyä Orphacol - Cholic acidista on havaittu tutkimuksissa?
Koska kloolihappo on tunnettu aine ja sen käyttö näissä entsyymipuutoksissa on vakiintunut, hakija esitti tieteellisestä kirjallisuudesta saadut tiedot. (38 potilasta, joilla oli 3β-hydroksi-Δ5-C27-steroidioksidoreduktaasin puutos ja 11 potilasta, joilla oli 3-okso-Δ4-steroidi-5β-reduktaasin puutos.) Sitten hän vertasi vaikutuksia 28: een kloolihapolla hoidettuun kohteeseen verrattuna vaikutuksiin potilaille, joita on hoidettu eri sappihapoilla tai jotka eivät saa mitään korvaushoitoa. Tieteellisestä kirjallisuudesta kävi ilmi, että koolihappohoito vähentää epänormaalien sappihappojen määrää potilailla, palauttaa normaalin maksan toiminnan ja edistää maksansiirron viivästymistä tai ehkäisyä .
Mitä riskejä Orphacol - Cholic acidiin liittyy?
Orphacol -valmisteen sivuvaikutuksia ovat ripuli, kutina, lisääntynyt transaminaasiarvo (maksaentsyymit) ja joskus sappikivet, vaikka niiden esiintymistiheyttä ei voida luotettavasti arvioida saatavilla olevan rajoitetun tiedon perusteella. Orphacol -valmistetta ei saa antaa henkilöille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) koliinihapolle tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei saa käyttää potilailla, jotka käyttävät epilepsian hoitoon käytettävää lääkettä fenobarbitaalia.
Miksi Orphacol - Cholic acid on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) totesi, että koliinihapon käyttö primaaristen sappihapposynteesin synnynnäisten virheiden hoidossa on vakiintunutta lääketieteellisessä käytännössä ja hyvin dokumentoitua tieteellisessä kirjallisuudessa, vaikka dokumentoitujen tapausten lukumäärä on alhainen tilan harvinaisuuden vuoksi. Siksi hän päätti, että Orphacolin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille. Orphacolille myönnettiin myyntilupa poikkeuksellisissa olosuhteissa, koska täydellisiä tietoja Orphacolista ei ollut mahdollista saada taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Orphacol - Cholic acidista odotetaan vielä?
Koska Orphacolille on myönnetty lupa poikkeuksellisissa olosuhteissa, Orphacolia markkinoiva yritys luo Orphacol -hoidetuista potilaista tietokannan hoidon turvallisuuden ja tehon seuraamiseksi ja esittää tulokset lääkevalmistekomitealle säännöllisin väliajoin.
Miten voidaan varmistaa Orphacol - Cholic acidin turvallinen ja tehokas käyttö?
On kehitetty riskinhallintasuunnitelma sen varmistamiseksi, että Orphacolia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Orphacolin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on lisätty turvallisuustietoja, mukaan lukien asianmukaiset varotoimenpiteet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava. Orphacolia valmistava yritys toimittaa myös kaikkien jäsenvaltioiden lääkäreille, jotka haluavat määrätä Orphacolia, asiakirja -aineiston, joka sisältää valmisteeseen liittyvää kirjallisuutta ja tietoja näiden sairauksien oikeasta diagnoosista, sivuvaikutusten riskeistä ja lääkkeen oikeasta käytöstä.
Lisätietoja Orphacol - Cholic acidista
Euroopan komissio myönsi Orphacolille myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella 12. syyskuuta 2013. Lisätietoja Orphacol -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista. Yhteenveto harvinaislääkekomitean lausunnosta Orphacolista on saatavana viraston verkkosivustolla: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 09-2013.
Tällä sivulla julkaistut tiedot Orphacol - Cholic acidista voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
